Παράλυτα ποντίκια με πλήρη κάκωση του νωτιαίου μυελού περπάτησαν ξανά χάρη σε γονιδιακή θεραπεία

Eπιστήμονες στην Πολυτεχνική Σχολή της Λοζάνης ανέπτυξαν μια γονιδιακή θεραπεία που σε ποντίκια διεγείρει την αναγέννηση των νεύρων μετά από τραυματισμούς στον νωτιαίο μυελό και τα καθοδηγεί να επανασυνδεθούν φυσικά.

 

Μετά από έναν πλήρη τραυματισμό του νωτιαίου μυελού δεν ακολουθεί φυσική αποκατάσταση και συνεπώς δεν υπάρχει ανάκαμψη. Η ουσιαστική ανάκαμψη μετά από σοβαρούς τραυματισμούς απαιτεί στρατηγικές που προάγουν την αναγέννηση των νευρικών ινών, αλλά οι απαραίτητες προϋποθέσεις για αυτές τις στρατηγικές και κατ’ επέκταση για την επιτυχή αποκατάσταση της κινητικής λειτουργίας μέχρι στιγμής έχουν αποδειχθεί ένα άπιαστο όνειρο.

 

«Πριν από πέντε χρόνια, δείξαμε ότι οι νευρικές ίνες μπορούν να αναγεννηθούν σε ανατομικά πλήρεις τραυματισμούς του νωτιαίου μυελού», λέει ο Mark Anderson, ανώτερος συγγραφέας της μελέτης που δημοσιεύτηκε στο Science. «Αλλά συνειδητοποιήσαμε επίσης ότι αυτό δεν ήταν αρκετό για να αποκαταστήσει την κινητικότητα, καθώς οι νέες ίνες απέτυχαν να επανασυνδεθούν στα σωστά σημεία». Ο Άντερσον είναι διευθυντής του Central Nervous System Regeneration στο ερευνητικό ινστιτούτο NeuroRestore και ερευνητής στο Wyss Center for Bio and Neuroengineering.

 

Συνεργαζόμενοι με συναδέλφους στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια (UCLA) και την Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ, οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν εξοπλισμό τελευταίας τεχνολογίας στις εγκαταστάσεις Campus Biotech της Ομοσπονδιακής Πολυτεχνικής Σχολής της Λοζάνης (EPFL) για να εκτελέσουν εις βάθος αναλύσεις και να αναγνωρίσουν ποιος τύπος νευρώνα εμπλέκεται στη φυσική αποκατάσταση του νωτιαίου μυελού, μετά από τη μερική κάκωσή του.

 

«Χρησιμοποιώντας αλληλούχηση μονοκύτταρου πυρηνικού RNA, όχι μόνο είδαμε τους συγκεκριμένους άξονες που πρέπει να αναγεννηθούν, αλλά και ότι αυτοί οι άξονες πρέπει να επανασυνδεθούν με τους φυσικούς τους στόχους για να αποκαταστήσουν την κινητική λειτουργία», λέει ο Jordan Squair, ο πρώτος συγγραφέας της μελέτης.

 

 

 

Η έρευνά τους οδήγησε στον σχεδιασμό μιας πολύπλευρης γονιδιακής θεραπείας. Οι επιστήμονες ενεργοποίησαν προγράμματα ανάπτυξης στους εντοπισμένους νευρώνες σε ποντίκια για να αναγεννήσουν τις νευρικές τους ίνες, ρύθμισαν προς τα πάνω συγκεκριμένες πρωτεΐνες για να υποστηρίξουν την ανάπτυξη των νευρώνων μέσω του πυρήνα της βλάβης και χορήγησαν συγκεκριμένα μόρια για να καθοδηγήσουν τις αναγεννώμενες νευρικές ίνες στους φυσικούς τους στόχους μετά από τον τραυματισμό.

 

«Εμπνευστήκαμε από τη φύση όταν σχεδιάζαμε μια θεραπευτική στρατηγική που αναπαράγει τους μηχανισμούς αποκατάστασης του νωτιαίου μυελού, οι οποίοι συμβαίνουν αυθόρμητα μετά από μερικό τραυματισμό», λέει ο Squair.

Τα ποντίκια με ανατομικά πλήρεις κακώσεις του νωτιαίου μυελού ανέκτησαν την ικανότητα να περπατούν, παρουσιάζοντας μοτίβα βάδισης που έμοιαζαν με αυτά ποντικών που περπατούσαν φυσικά μετά από μερικό τραυματισμό. Αυτή η παρατήρηση αποκάλυψε μια προηγουμένως άγνωστη κατάσταση προκειμένου οι αναγεννητικές θεραπείες να είναι επιτυχείς στην αποκατάσταση της κινητικής λειτουργίας μετά από τραύμα στα νεύρα.

 

«Αναμένουμε ότι η γονιδιακή θεραπεία μας θα δράσει συνεργατικά με τις άλλες διαδικασίες μας που περιλαμβάνουν την ηλεκτρική διέγερση του νωτιαίου μυελού», λέει ο Grégoire Courtine, ανώτερος συγγραφέας της μελέτης που διευθύνει επίσης το NeuroRestore μαζί με την Jocelyne Bloch. «Πιστεύουμε ότι μια ολοκληρωμένη λύση για τη θεραπεία του τραυματισμού του νωτιαίου μυελού θα απαιτήσει και τις δύο προσεγγίσεις, και γονιδιακή θεραπεία για την αναγέννηση των σχετικών νευρικών ινών και διέγερση της σπονδυλικής στήλης για να μεγιστοποιηθεί η ικανότητα αυτών των ινών και του τραυματισμένου νωτιαίου μυελού να παράγει κίνηση».

 

Ενώ πολλά εμπόδια πρέπει ακόμα να ξεπεραστούν για να εφαρμοστεί αυτή η γονιδιακή θεραπεία στον άνθρωπο, οι επιστήμονες έχουν κάνει τα πρώτα βήματα προς την ανάπτυξη της τεχνολογίας που είναι απαραίτητη για να επιτευχθεί αυτό το κατόρθωμα τα επόμενα χρόνια.

 

Fig3 blueSCs 1a 01

Πηγή: EPFL news